2022年9月27日07:05英国夏令时
日本批准的第一种治疗这种罕见且使人衰弱的遗传疾病的药物
关键冲刺试验显示Koselugo减少了肿瘤体积
Koselugo selumetinib (selumetinib)已在日本获得批准，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)临床症状的丛状神经纤维瘤(PNs)患儿, 比如疼痛和毁容, 以及不能通过手术完全切除而没有严重发病率风险的PNs.1
经日本厚生劳动省批准, 劳动和福利(MHLW)是基于美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的冲刺 Stratum 1 II期试验的积极结果。. 试验表明 Koselugo这是一种口服治疗方案，可以缩小儿童无法手术的肿瘤的大小.1,2 另外, 一项针对有症状且不能手术的小儿NF1患者的I期试验也被评估为批准的基础, 试验显示肿瘤减少.
NF1是一种使人衰弱的遗传病，三分之一的人受到影响,全球有5000人, 最常见于10岁以下儿童.3,4 30-50%的患者, 肿瘤在神经鞘上发展(丛状神经纤维瘤)，并可引起诸如毁容等临床问题, 运动功能障碍, 疼痛, 气道功能障碍, 视力障碍和膀胱或肠道功能障碍.2,5-8
西田义宏教授, MD, 博士学位, 名古屋大学康复医学系, 名古屋, 日本, 美国和日本一期试验的研究人员说:“由1型神经纤维瘤病引起的丛状神经纤维瘤患者经常面临痛苦的身体状况, 情感和社会负担. 这一批准标志着在解决这些丛状神经纤维瘤对日本1型神经纤维瘤病患儿的衰弱性影响方面迈出了重要一步. Koselugo 为治疗症状性丛状神经纤维瘤提供了一种合适的干预方法, 哪一种可以改善患者长期的日常生活活动和生活质量.”
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“作为日本批准用于有症状的儿科患者的第一种药物, 1型神经纤维瘤病中不能手术的丛状神经纤维瘤, Koselugo 为受这种无法治愈的遗传病影响的患者和家庭带来了新的希望, 谁之前唯一的治疗选择是重复手术. 此次批准证明了澳门第一赌城在线娱乐对罕见病研究的长期承诺，澳门第一赌城在线娱乐对进一步加速1型神经纤维瘤病社区的创新和护理的机会充满了活力.”
冲刺地层1 II期试验显示 Koselugo 客观缓解率(ORR)为66% (33 / 50), 证实部分缓解)在NF1的小儿PNs患者中 Koselugo 作为每日两次的口服单一疗法.1 ORR定义为确诊完全缓解(PNs消失)或部分缓解(肿瘤体积减少至少20%)的患者百分比。.1 冲刺试验中最常见的不良反应是呕吐, 血肌酸磷酸激酶升高, 腹泻和恶心.1
冲刺 Stratum 1 II期试验的结果已经公布 在线 in 新英格兰医学杂志.2
除了日本， Koselugo 在美国和欧盟也被批准用于治疗小儿NF1和症状性, 不实用的pn. 进一步的监管申请正在进行中.
笔记
NF1
NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，由NF1基因的自发或遗传突变引起.9 NF1与多种症状相关, 包括皮肤上和皮肤下的软肿块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“caf
冲刺
冲刺第1阶段II期试验旨在评估nf1相关不可手术PNs患儿的客观缓解率以及对患者报告和功能结局的影响 Koselugo (selumetinib)单药治疗.2 该试验由NCI CTEP赞助，根据NCI和澳门在线赌城娱乐之间的合作研究与开发协议进行，并得到神经纤维瘤病治疗加速计划(NTAP)的额外支持。.
Koselugo
Koselugo selumetinib (selumetinib)是日本MHLW批准的首个也是唯一一个用于治疗3岁及以上伴有1型神经纤维瘤病(NF1)临床症状的丛状神经纤维瘤(PNs)的儿科患者的疗法, 比如疼痛和毁容, 以及不能通过手术完全切除而没有严重发病率风险的PNs.1 Koselugo 阻断特定的酶(MEK1和MEK2)，这些酶参与刺激细胞生长.1 在NF1中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受管制的方式生长. 通过阻断这些酶， Koselugo 减缓肿瘤细胞的生长.1
Koselugo 在美国被批准使用, 并在俄罗斯获得孤儿药认定, 瑞士, 韩国, 台湾和澳洲, 世界各地的卫生当局正在审查提交的监管文件.
澳门在线赌城娱乐和默沙东战略合作
2017年7月，澳门在线赌城娱乐和默克 & Co.公司., 的法律, NJ, US, 在美国和加拿大以外被称为MSD, 宣布全球战略合作，共同开发和共同商业化 Lynparza 和 Koselugo selumetinib是一种丝裂原活化蛋白激酶(MEK)抑制剂，用于多种癌症类型. 携手合作，公司将会发展 Lynparza 和 Koselugo 与其他潜在的新药联合使用或作为单一疗法. 这些公司将独立发展 Lynparza 和 Koselugo 联合各自的PD-L1和PD-1药物.
Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 澳门在线赌城娱乐内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建公司. 作为罕见病领域30年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
澳门在线赌城娱乐
澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, 肾 & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门在线赌城娱乐.com 并在推特上关注公司 @澳门在线赌城娱乐.
联系人
参考文献。
1. Koselugo (selumetinib) 日本ese prescribing information; 2022.
2. Gross AM，等等. 塞鲁美替尼在不能手术的丛状神经纤维瘤患儿中的应用. [英]医学. 2020年4月9日;382(15):1430-1442. doi: 10.1056 / NEJMoa1912735.
3. 癌症.网。. 1型神经纤维瘤病. 可以在: http://www.Cancer.net/Cancer-types/neurofibromatosis-type-1. 2022年7月访问.
4. 国家人类基因组研究所. 关于神经纤维瘤. 可以在: http://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Neurofibromatosis. 2022年7月访问.
5. Hirbe AC, Gutmann DH. 1型神经纤维瘤病:多学科治疗方法. 柳叶刀神经. 2014;13:834-43. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70063-8.
6. 刘建军，李建军，李建军，等. selumetinib在1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤中的活性. [英]医学. 2016;375:2550-2560. doi: 10.1056 / NEJMoa1605943.
7. 梅奥诊所. 神经纤维瘤病. 可以在: http://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/neurofibromatosis/symptoms-causes/syc-20350490. 2022年7月访问.
8. 国民健康保险制度. 1型神经纤维瘤病症状. 可以在 http://www.NHS.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/symptoms. 2022年7月访问.
9. 国家神经疾病和中风研究所. 神经纤维瘤病情况说明. 可在:“什么是NF1?可在以下网址查阅: www.研究所.国家卫生研究院.gov /障碍/ patient-caregiver-education / / neurofibromatosis-fact-sheet实况报道. 上次访问:2022年7月.
10. 埃文斯DGR，英格汉姆SL. 在易患早发性肿瘤的遗传性疾病中发现预期寿命缩短. 苹果临床Genet. 2013;6:53-61.
艾德里安·坎普
公司秘书
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