Rare Disease

改变罕见疾病患者的生活

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Our commitment

澳门第一赌城在线娱乐的使命是改变罕见疾病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, 澳门第一赌城在线娱乐可以研究和开发创新药物, 支持罕见病社区的获取和倡导.
 

澳门第一赌城在线娱乐相信，倾听是澳门第一赌城在线娱乐的责任, understand, 并改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. 澳门第一赌城在线娱乐的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么为澳门第一赌城在线娱乐所有的努力提供动力.

未满足的医疗需求和世界市场

400 million

世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响，其中一半是儿童.

>7,000

目前已知有罕见病存在，但90%以上的罕见病没有得到批准的治疗方案.

10个孩子中有3个

患有罕见疾病的人都活不到五岁生日.

澳门第一赌城在线娱乐在罕见病方面的策略

Alexion在罕见疾病领域的开创性遗产植根于第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里，澳门第一赌城在线娱乐已经将澳门第一赌城在线娱乐的渠道多样化到其他罕见疾病. Today, 作为澳门在线赌城娱乐的一部分, 澳门第一赌城在线娱乐正在搭建科学平台之间的桥梁，专注于为全球人民带来更多创新药物.

澳门第一赌城在线娱乐的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:

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1. 通过制定明智和有效的战略来加速患者获得澳门第一赌城在线娱乐的药物.

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2. 通过投资科学来创新, 平台与能力, 包括使用澳门第一赌城在线娱乐自己的技术和研究能力.

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3. 超越澳门第一赌城在线娱乐目前的地理足迹，接触尽可能多的罕见病患者.

Our R&D approach

For 30 years, Alexion的开创性科学导致了罕见疾病的转化药物的发展, 今天，澳门第一赌城在线娱乐将继续引领潮流. 澳门第一赌城在线娱乐的成功与倾听、理解和回应澳门第一赌城在线娱乐所服务的社区息息相关.

Rare disease R&D提出了独特的挑战，需要不断创新，为患者提供有意义的药物. 在澳门第一赌城在线娱乐以患者为中心的方法的驱动下，澳门第一赌城在线娱乐通过裁剪R&D过程和开发新的工具和方法，以更深入地了解许多罕见疾病和患有这些疾病的人的需求.

Our people

澳门第一赌城在线娱乐投资并重视那些相信澳门第一赌城在线娱乐目标的重要性并理解如何实现目标的人. 澳门第一赌城在线娱乐所做的一切, 澳门第一赌城在线娱乐被赋予了权利，并致力于畅所欲言，尽个人最大努力，以加速澳门第一赌城在线娱乐对罕见疾病患者的集体影响. 澳门第一赌城在线娱乐的文化植根于诚信, inclusiveness, 澳门第一赌城在线娱乐致力于加入和支持澳门第一赌城在线娱乐生活和工作的社区.

我很高兴能与Alexion的同事一起发现, 开发和提供能够改变罕见疾病患者生活的药物. 澳门第一赌城在线娱乐也期待着将Alexion的补体生物学平台应用于澳门在线赌城娱乐更广泛的早期管道领域, 并将澳门第一赌城在线娱乐的罕见疾病药物提供给许多澳门在线赌城娱乐有强大影响力的国家的患者.

Marc Dunoyer, Alexion首席执行官
Lisa Hickey

副总裁，美国业务部门领导神经病学

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John P. Kennedy

副总裁/分部主管，美国血液学/肾脏病科罕见病科

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Judy Campagnari

执行董事，全球患者洞察负责人 & Solutions

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Join our team

澳门第一赌城在线娱乐是创新者、领导者和合作者. 澳门第一赌城在线娱乐所做的每一件事的核心都是一种强烈的愿望，即追求最艰难的挑战，并为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.

Alexion职业网站

Our medicines

本网站无法提供处方药品的详细信息, 符合规定.

澳门第一赌城在线娱乐的药物在个别国家获得批准用于特定用途，澳门第一赌城在线娱乐为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的澳门在线赌城娱乐网站，了解更多澳门在线赌城娱乐的药物的信息. 请注意，在一些国家，澳门第一赌城在线娱乐不允许提供太多, or sometimes any, 有关澳门第一赌城在线娱乐处方药的信息，因此您应该寻求可信赖的替代来源. 一定要向医疗专业人士咨询药物方面的建议.

在AZ网络中找到您所在国家的站点

Kanuma

sebelipase alfa

Soliris

eculizumab

Strensiq

asfotase alfa

Ultomiris

ravulizumab

澳门第一赌城在线娱乐的罕见病治疗管道

每天都在推进澳门第一赌城在线娱乐的管道

澳门第一赌城在线娱乐正在建立澳门第一赌城在线娱乐对补体生物学的基本理解，并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. 澳门第一赌城在线娱乐继续发展到新的领域，在这些领域有很大的需求和机会未得到满足，以帮助罕见疾病患者及其家人充分过上最好的生活.

罕见病(截至2023年2月9日)

Phase 1

Phase 1

  • ALXN1820 haematology
  • ALXN1850 hypophosphatasia
  • ALXN1910 bone metabolism
  • ALXN2030 nephrology
  • ALXN2080 健康的志愿者
  • NI006 转甲状腺素淀粉样心肌病

Phase 2

Phase 2

Phase 3

Phase 3

  • acoramidis 转甲状腺素淀粉样心肌病
  • ALXN1840 Wilsons disease
  • anselamimab (CAEL-101) AL amyloidosis
  • danicopan 阵发性夜间血红蛋白尿伴血管外溶血
  • gefurulimab 全身性重症肌无力
  • Koselugo/selumetinib SPRINT 小儿神经纤维瘤病1型

LCM Projects

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Veeva ID: Z4-50908
筹备时间:2022年11月