慢性疾病的精准医疗

Targeting the right medicine to the right patient at the right time – is now a critical part of our approach to drug discovery.

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什么是精准医疗?

精准医学是一种针对疾病治疗和预防的创新方法. It will allow doctors and researchers to more accurately predict which treatments are more likely to work for a patient, 考虑到个人基因和分子组成, 环境, 和生活方式.

通过揭示许多慢性疾病复杂的潜在生物学原理, 开拓和应用先进技术, 澳门第一赌城在线娱乐在精准医疗的应用方面处于领先地位. 澳门第一赌城在线娱乐的工作, 以及澳门第一赌城在线娱乐与整个行业的合作伙伴的合作, 生物科技与学术界, are driving for better treatments f或病人s with chronic diseases as well as a more sustainable future for healthcare systems.


了解澳门第一赌城在线娱乐如何应对为慢性疾病提供精准药物的挑战


精准医疗已经彻底改变了一些癌症和罕见遗传疾病的治疗, 然而,在哮喘等慢性疾病方面的进展, 慢性阻塞性肺疾病, 心力衰竭和慢性肾脏疾病则落后.

澳门第一赌城在线娱乐的科学家正在努力改变这种状况, 利用精准医疗和多组学的诸多好处, 新技术, 成像, 人工智能, 用机器学习来深入研究慢性疾病的生物学. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是开发和验证新的治疗方法,使早期诊断和干预成为可能, 阻止疾病进展, 达到缓解, 让全世界的病人都能有更好的结果和更健康的未来.





揭示慢性病的复杂性

慢性疾病影响着全世界数十亿人,预计这一数字在未来几年将大幅上升. 澳门第一赌城在线娱乐面临的挑战是,慢性病在生物学上是复杂的,由多种机制驱动. They are heterogenous; from how they present over time with an array of different symptoms and co-morbidities, 他们在疾病过程中被诊断的方式. 目前, 诊断依赖于临床症状和标准生物标志物-患者特征,如基因, 分子, 或其他(e).g.然而,这些检测往往是有限的、不精确的,而且在疾病进展的后期. It is for these reasons that 慢性阻塞性肺疾病 and chronic kidney disease have seen little innovation in decades and there are no approved treatments for the metabolic disorder non-alcoholic steatohepatitis. 

改善病人的治疗效果, we must move beyond the current standard of care in which many patients are treated the same (a ‘one-size-fits-all’ approach) and sequentially across the disease pathway, 以及针对特定和早期疾病状态的靶向治疗的可能性.


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探索慢性病精准医疗

Our pioneering research into precision medicine harnesses huge networks of scientific and patient data to uncover new knowledge and important disease insights that will enable us to:  

  • 确定新的药物靶点,期望有更高的成功概率
  • 确定生物标志物,帮助将患者划分为最有可能从治疗中受益的亚组
  • 支持设计更好的临床试验,招募合适的患者参与
  • 开发能够帮助指导现实世界治疗的诊断测试

澳门第一赌城在线娱乐在80%的澳门第一赌城在线娱乐产品组合中应用了精准医疗方法. 澳门第一赌城在线娱乐把病人放在医学研究的中心, 通过在正确的时间将正确的治疗方法与正确的病人相匹配, 在病情恶化之前进行干预, 澳门第一赌城在线娱乐可以改变疾病的进程,让病人活得更好, 更健康的生活.



哮喘


哮喘

在呼吸系统疾病中, 像哮喘, there is intense interest in precisely targeting 分子s that stimulate key inflammatory pathways that could lead to the development of novel precision medicines in the future.澳门在线赌城娱乐公司执行董事兼生物科学哮喘主管Suzanne Cohen说.

哮喘是一种毁灭性的疾病,每年有1.76亿次发作,并伴有使人衰弱的症状, 尤其是那些患有更严重疾病的人.

By targeting the inflammatory drivers that play an important pathological role in asthma we can break 谁le patient populations into subgroups depending on their individual disease biomarkers.

一个例子是澳门第一赌城在线娱乐的工作,以确定特定的白三烯驱动炎症, 疾病中支气管收缩和粘液的产生. Our precision medicine research is exploring these 分子s as urinary biomarkers to help classify patients’ disease and match them with targeted treatments they are more likely to respond to.

慢性肾病


慢性肾脏疾病(CKD)

慢性肾脏疾病(CKD)包括各种原发疾病和进展阶段, 患者群体是高度异质性的. 目前基于症状的方法忽略了不同的潜在机制. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是缩小这一差距, by uncovering the underlying genetic and molecular drivers of disease to identify the right treatment for the right patient.Pernille Laerkegaard Hansen,澳门在线赌城娱乐生物科学肾部执行董事兼主管.

使用独特的数据集, 该团队应用机器学习和人工智能算法将患者分为亚类. 第一次, our research has shown that these disease categories based on molecular data are different from previous clinical classifications for CKD. 澳门第一赌城在线娱乐是 now looking to identify urinary biomarkers which could be used to identify patients’ molecular disease classes non-invasively, 让澳门第一赌城在线娱乐更精确地选择合适的病人进行合适的试验. 在未来, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是根据个体疾病提供量身定制的治疗, 或病人, 由分子疾病驱动因素决定的类别.

慢性阻塞性肺疾病


慢性阻塞性肺疾病(COPD)

“In 慢性阻塞性肺疾病 (COPD) we have seen little innovation in decades despite it being the third leading cause of death world-wide.为了解决这个问题, 澳门第一赌城在线娱乐正在剖析500多个异常表达的基因,并确定它们在疾病中的作用. 这种精准医疗方法将帮助澳门第一赌城在线娱乐确定改变生活的药物的潜在新靶点.澳门在线赌城娱乐生物科学COPD执行董事兼主管Ken Grime说.

通过靶向COPD的疾病驱动因素, 比如氧化应激, 细胞衰老, 慢性炎症和纤维化, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是开发专注于疾病改变的精准药物,以减缓和阻止疾病的进展. 

一个新的研究领域是氧化应激的上游介质髓过氧化物酶(MPO)。. MPO是一种导致炎症诱导的组织损伤和疾病恶化的酶. 澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗方法将利用检测血液和痰中MPO水平的升高. 澳门第一赌城在线娱乐正在即将进行的第二阶段研究中对此进行分析,以确定其作为非侵入性生物标志物的潜力. Incorporation of precision medicine approaches early in the clinical development pipeline will enable the identification of the right patient for subsequent clinical trials. 

心脏衰竭


心脏衰竭

在心力衰竭(HF)中, 患者可能有多种合并症, 任何一种都可能影响他们对心力衰竭治疗的结果和反应. 为了实现澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗方法,澳门第一赌城在线娱乐需要了解分子和基因景观, 包括合并症的影响,如慢性肾脏疾病或肥胖.Kenny Hansson,澳门在线赌城娱乐生物科学心血管部执行董事兼主管.

针对心衰的关键机制,包括广泛的炎症, 纤维化, 肥厚和微血管功能障碍是重中之重.

许多心衰病例都有遗传成分,通过鉴定基因组中的变异,澳门第一赌城在线娱乐可以获得新的遗传见解. 扩张型心肌病的遗传驱动因素之一是磷蛋白基因的突变, 哪一种与心肌收缩和松弛受损有关. This understanding enables the exploration of this genetic variant for the development of potential new therapeutic targets. 

非酒精性脂肪肝


非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

“Our precision medicine approach in Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) is two-fold; firstly, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是识别存在致病基因变异的正确患者, 然后澳门第一赌城在线娱乐用新的反义寡核苷酸(ASO)疗法选择性地破坏这种蛋白的表达.David Baker,澳门在线赌城娱乐生物科学代谢部执行董事兼主管.

NASH是一种多组分疾病,具有高度未满足的需求和严重的患者预后. 处于精准医学研究的前沿, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是与NASH相关的基因突变, 哪些因素导致患病风险增加了大约四倍.

例如, PNPLA3基因的单核苷酸替换严重损害肝细胞正常的脂肪分解. 相反, 在PSD3和HSD17B13基因中, 单核苷酸替代对NASH具有保护作用. 澳门第一赌城在线娱乐是 investigating how to downregulate PNPLA3 to mimic the protective effects of the mutation in PSD3 and HSD17B13 genes. 

系统性红斑狼疮


系统性红斑狼疮(SLE)

“Our research is unlocking the science of the immune system to address significant unmet needs in Systemic Lupus Erythematosus (SLE). 这种复杂的疾病是由多种细胞类型和介质驱动的, 澳门第一赌城在线娱乐正在用澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗方法来探索这些问题.澳门在线赌城娱乐生物科学免疫学执行董事Tatiana Ort说.

SLE is a chronic immune-driven disease in which the body’s immune system attacks healthy tissue in any part of the body.

At the forefront of our precision medicine approach is the Interferon (IFN) pathway which plays a central inflammatory role in SLE. Approximately three quarters of patients with SLE have an elevated IFN gene signature and clinical trials have shown that over expression correlates with a positive treatment response. 

Harnessing this precision guided research could hold great potential to expand this approach into other conditions where, 尽管症状可能不同, 潜在的1型IFN基因标记是保守的. 





应用最先进的技术


Our technology-driven approach is accelerating the way we design and develop new precision medicines and diagnostics tests, 推动科学发现的新时代.


了解基因组: 近年来,澳门第一赌城在线娱乐从……获得了宝贵的知识 患者数据库 这有助于澳门第一赌城在线娱乐将基因图谱和基因突变与特定的健康结果相匹配. Ongoing advances in genome technology allow us to characterise patients into subgroups based upon their underlying disease mechanisms and identify the most appropriate genetic targets. 澳门第一赌城在线娱乐还对……进行了重大投资 multi-omic技术 (基因组学, 转录组, 蛋白质组学, 代谢组学, 脂质组学是解决慢性疾病多基因缺陷的关键.



寻找新的目标: 澳门第一赌城在线娱乐是 combining our rich datasets with external sources of patient data and applying AI and machine learning to discover associations between data and disease, 以前所未有的速度实现医疗保健突破. 澳门第一赌城在线娱乐是 与benevolentai合作 to create knowledge graphs which allow us to analyse vast amounts of scientific data to see potential interactions between gene targets, 表达与疾病. 


彻底改变成像: Using advanced 成像 technologies we can now capture at a molecular level the cellular interactions that can both define a disease, 以及监测基于组织生物标志物对药物反应的调节的治疗效果.

澳门第一赌城在线娱乐正在把这些先进的成像技术应用到临床试验中, 重新定义终点以证明靶向治疗对疾病的改善.

精准医学视频诊断案例研究


加速设计新的诊断测试; 澳门第一赌城在线娱乐是 committed to developing minimally invasive diagnostics that can identify patients most likely to benefit from our targeted therapies, 减少了组织活检和其他侵入性手术的需要. 

澳门第一赌城在线娱乐正在与外部合作伙伴合作,开发可扩展的精确诊断测试, 与澳门第一赌城在线娱乐的靶向治疗相一致, 哪些可以通过分析和临床验证来证明生物标志物的功效.





为慢性病患者争取更美好、更健康的未来

全球范围内, 卫生保健系统正在寻求新的战略,以减轻与慢性病有关的负担. 精准医疗为患者提供了明显的优势, 卫生保健系统和参与提供护理的人员——通过早期诊断, 避免不必要的治疗, 疾病过程的改善和更好的结果.


精准医疗的潜力

通过使治疗能够针对正确的患者, 精准医疗代表了一种新的医疗模式, evolving from the current untargeted approaches that often rely on ‘trial and error’ to find the best available treatment. 因为不太可能有效的治疗方法被避免了, 药物浪费更少, 更少的副作用和总医疗保健利用,包括住院时间缩短, 为已经捉襟危肘的卫生保健系统节省开支,并为慢性病提供更可持续的护理.




精准医学的最新进展



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参考文献

1. 澳门在线赌城娱乐制药. 存档数据. 布地奈德/福莫特罗:全球年恶化率(ID:SD-3010-ALL-0017).

2. 世界卫生组织. 慢性阻塞性肺病(COPD). 可在:http://www.谁.int /新闻/说明书/细节/慢性阻塞性肺疾病(copd)


Veeva ID: Z4-50429
筹备日期:2022年11月