一种精确插入DNA序列的新方法，旨在克服当前基因编辑技术的一些关键缺陷 自然通讯. 这项研究旨在扩大未来修复和恢复各种严重遗传疾病基因的机会.
自从2013年首次报道细菌CRISPR-Cas9抗病毒防御系统可以被编程用于活生物体的基因编辑以来, 科学家们一直在改进这项技术，目标是使遗传病的治疗成为现实. 在基因破坏和纠正影响单DNA核苷酸的点突变方面取得了进展. 然而, 事实证明，在囊性纤维化等疾病中，精确地靶向插入DNA序列以纠正基因缺失尤其具有挑战性, 因为目前的技术主要依赖于DNA修复途径，而这些途径对人体组织的了解很少，或者没有广泛应用.
这里是澳门在线赌城娱乐基因工程部门&D, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是开发促进基因修复的新方法, 怀着治愈遗传疾病的雄心壮志. 在澳门第一赌城在线娱乐最新的研究论文中 自然通讯, 澳门第一赌城在线娱乐报告了DNA插入技术的进展，包括使用非同源末端连接(NHEJ) -人类细胞用于日常DNA修复的主要途径.1
介绍钢笔-一个新的主要编辑器
澳门第一赌城在线娱乐的靶向DNA插入新方法建立在最近开发的引物编辑技术上，并使用引物编辑核酸酶(PEn). 这结合了DNA切割 Sp带有逆转录酶的Cas9核酸酶-一种催化RNA转录成DNA的酶. 澳门第一赌城在线娱乐表明，这种方法可以利用一系列有效的DNA修复机制，包括在DNA双链断裂处引入程序化小插入的NHEJ.
重要的是, 澳门第一赌城在线娱乐证明了, 与传统的CRISPR-Cas9相比, 当Cas9以一种控制不佳的方式切割DNA时，PEn不会在目标位点上引起大量的意外缺失. 这是因为在成功插入DNA后，PEn通过破坏Cas9的结合位点，有效地破坏了Cas9的切割周期.
经过两年具有挑战性的研究——其中大部分是在COVID-19大流行的苛刻工作条件下进行的——报告了促进基于初始编辑的强大DNA插入的强大策略，这让人非常满意, 哪些解决了以前基因编辑技术的缺点. 例如, 这是一种替换有缺陷DNA的常用方法, 涉及同源修复, 这种机制的缺点是在整个细胞周期中不活跃吗, 而之前使用普遍活跃的NHEJ的尝试通常容易出错.
澳门第一赌城在线娱乐的研究, 由博士后科学家领导, 马丁Peterka, 通过澳门第一赌城在线娱乐实验室非常成功的博士后项目, 支持PEn的精确潜力, 高效DNA插入.
前进
下一步是将澳门第一赌城在线娱乐的PEn研究从体外转移到体内. 对于这个, 澳门第一赌城在线娱乐将能够利用澳门第一赌城在线娱乐在新型交付系统方面的成熟专业知识, 如脂质纳米颗粒技术. 澳门第一赌城在线娱乐还基于本地化NHEJ的概念，开发新的方法，在澳门第一赌城在线娱乐的治疗性基因组编辑项目中促进基因插入.
澳门第一赌城在线娱乐很高兴能与学术伙伴合作，在他们的研究中使用PEn技术. 感谢专家的支持和通过博士后计划提供的最先进的技术, 澳门第一赌城在线娱乐不仅能够为澳门在线赌城娱乐自身治疗遗传疾病的雄心做出贡献, 但是对于更广泛的研究界的努力.
