2022年11月11日07:05 GMT
其他监管里程碑表明，中国在为患者提供新的罕见病药物方面取得了重要进展
澳门在线赌城娱乐(AstraZeneca)今天宣布，首个罕见病治疗药物Alexion上市, 澳门在线赌城娱乐的罕见病组, in China. 的可用性 Soliris (eculizumab)在中国用于治疗成人和儿童的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)，标志着该公司在罕见病领域的全球足迹显著扩大, 收购了Alexion制药公司, Inc. in 2021.
除了宣布的可用性 Soliris, 澳门在线赌城娱乐宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理其补充申请 Soliris 用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的成人难治性全身性重症肌无力(gMG)患者. 国家药监局也批准澳门在线赌城娱乐开始进行中, 狼疮性肾炎(LN)治疗的研究性疗法正在中国进行全球临床试验评估, 免疫球蛋白A肾病(IgAN)和轻链淀粉样变性.
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“这些里程碑代表了澳门第一赌城在线娱乐在全球扩大罕见病药物可及性的承诺方面取得的重大进展, 包括在中国引进创新的罕见病疗法. 由于Alexion的罕见疾病专业知识和澳门在线赌城娱乐庞大的全球足迹的综合优势，扩大澳门第一赌城在线娱乐药物的可及性是可能的, 澳门第一赌城在线娱乐期待着在未来继续将澳门第一赌城在线娱乐的疗法带给世界各地的罕见疾病患者.”
Leon Wang, 执行副总裁, 澳门在线赌城娱乐国际和中国总裁, 他说:“这一里程碑反映了澳门第一赌城在线娱乐带来变革的雄心, 向中国目前治疗选择有限或根本没有可用治疗的大量罕见病患者和家庭提供罕见病药物. 澳门第一赌城在线娱乐期待着推进澳门第一赌城在线娱乐在中国的承诺，并致力于带来更多, 为全国更多的罕见疾病患者提供创新疗法.”
作为第一个C5补体抑制剂， Soliris 通过抑制末端补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. Soliris 是否在世界上许多国家被批准用于多种适应症. 的可用性 Soliris 为PNH或aHUS患者提供了一种新的治疗选择，可以减轻疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害.
澳门在线赌城娱乐于2021年9月在中国成立罕见病事业部. In the future, 该公司的目标是在中国引进更多的创新药物, 针对补体系统及其他, 用于治疗罕见疾病，包括PNH, aHUS, gMG, 视谱神经脊髓炎(NMOSD), hypophosphatasia, IgAN, LN和淀粉样变.
Notes
PNH
PNH是一种罕见的、慢性的、进行性的、可能危及生命的血液疾病. 它的特点是血管内红细胞破坏(也称为血管内溶血)和白细胞和血小板活化, 这会导致血栓(血块).1-3
PNH是由后天基因突变引起的，这种突变可能在出生后的任何时间发生，导致血细胞产生异常，失去重要的保护性血细胞表面蛋白. 这些缺失的蛋白质激活了补体系统, 哪一部分是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要, 攻击、破坏或激活这些不正常的血细胞.1 患有PNH会使人衰弱, 体征和症状可能包括血栓, abdominal pain, 吞咽困难, 勃起功能障碍, 呼吸急促（气促）。, excessive fatigue, 贫血和深色尿液.1,4,5
aHUS
aHUS是一种罕见的疾病，可导致重要器官的进行性损伤, 主要是肾脏, 通过破坏血管壁和血凝块. 当补体系统(人体免疫系统的一部分)过度反应时，就会发生aHUS, 导致身体攻击自己的健康细胞.6 随着时间的推移，aHUS可能导致突然的器官衰竭或缓慢的功能丧失——可能导致需要移植, and in some cases, death. aHUS既影响成人也影响儿童, 许多病人情况危急, 通常需要支持性护理, 包括透析, 在加护病房.7 在许多情况下，aHUS的预后可能很差, 因此，除了治疗之外，及时准确的诊断对改善患者的预后至关重要. 现有的测试可以帮助将aHUS与其他具有类似症状的溶血性疾病区分开来.6
Soliris
Soliris (eculizumab)是一流的C5补体抑制剂. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 终末补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Soliris 在开始给药期后，每两周静脉注射一次od.
Soliris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对PNH的治疗, aHUS, 某些成人gMG和某些成人NMOSD.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. 与大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征.
Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 澳门在线赌城娱乐内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, Inc. 作为罕见病领域30年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, nephrology, neurology, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, Massachusetts, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
AstraZeneca
澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, development, 以及肿瘤学处方药的商业化, Rare Diseases, 和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, Renal & 新陈代谢和呼吸 & Immunology. Based in Cambridge, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. Please visit ulzb.net 并在Twitter上关注公司 @AstraZeneca.
Contacts
References
1. Brodsky RA. 阵发性夜间血红蛋白尿. Blood. 2014;124(18):2804-2811.
2. Griffin M, Hillmen P, Munir T，等. 阵发性夜间血红蛋白尿的血栓形成不需要明显的溶血. Haematologica. 2019;104(3):e94-e96.
3. Hillmen P., et al. 补体抑制剂Eculizumab治疗阵发性夜间血红蛋白尿. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-43.
4. Hillmen, P., et al. 补体抑制剂eculizumab对阵发性夜间血红蛋白尿患者血栓栓塞的影响. Blood. 2007;110(12):4123-4128.
5. Kulasekararaj, A. G., et al. Ravulizumab (ALXN1210)与eculizumab在c5抑制剂经历的成人PNH患者中的应用:302研究. Blood. 2019;133(6):540–549.
6. 张建军，张建军，张建军，等. 溶血性尿毒综合征. Lancet. 2017 Aug 12; 390: 681-696
7. 闫凯，Desai K, Gullapalli L，等. 非典型溶血性尿毒症综合征的流行病学:系统文献综述. Clin Epidemiol. 2020;12:295-305.